O Sistema Único de Saúde (SUS) deu um passo histórico: começou a oferecer o medicamento Zolgensma, considerado uma das terapias mais caras do mundo, para tratar Atrofia Muscular Espinhal (AME) em crianças. Cada dose custa cerca de R$ 7 milhões.
O que é AME e qual o papel do Zolgensma
A AME é uma doença genética rara e progressiva que afeta os neurônios motores, levando à perda de força muscular, dificuldades para respirar, engolir e, muitas vezes, óbito precoce. O Zolgensma (nome genérico: onasemnogeno abeparvovec) é uma terapia gênica de dose única, que visa fornecer uma cópia funcional do gene SMN1, cuja falha é a causa da AME.
Por sua natureza de dose única, se bem-sucedido, o paciente não precisará de novas aplicações desse medicamento o que o diferencia de outras terapias contínuas.
Incorporação ao SUS e modelo de pagamento
Para viabilizar essa incorporação extraordinária, o Ministério da Saúde firmou um Acordo de Compartilhamento de Risco com a fabricante. Isso significa que o pagamento pelo tratamento será feito de forma parcelada e dependerá dos resultados clínicos obtidos no paciente.
Os termos são os seguintes:
40% do valor no momento da infusão; 20% após 24 meses, se o paciente atingir controle da nuca; 20% após 36 meses, se alcançar controle do tronco; 20% após 48 meses, caso haja manutenção dos ganhos motores. Além disso, se houver óbito ou piora que torne o paciente dependente permanente de ventilação mecânica, parcelas futuras poderão ser canceladas.
Primeiras aplicações
As primeiras infusões foram realizadas em 14 de maio de 2025, em Brasília (Hospital da Criança José Alencar) e em Recife (Hospital Maria Lucinda) para bebês de até 6 meses que preenchem critérios clínicos específicos. O Brasil se tornou o sexto país no mundo a ofertar essa terapia em seu sistema público de saúde.
No Hospital das Clínicas da Unicamp, já foi aplicada uma dose para criança com AME, representando a terceira aplicação no SUS. Essa aplicação no estado de São Paulo marca expansão do acesso da terapia.
Critérios, rede e atendimento
Para ter direito ao Zolgensma pelo SUS, a criança deve:
Ter diagnóstico confirmado de AME tipo 1; Estar com até 6 meses de idade; Não depender de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia.
Há 36 serviços especializados em doenças raras no SUS, dos quais 31 já estão habilitados para aplicar o medicamento ou estão em fase de capacitação. Hospitais em estados como Bahia, São Paulo, Pernambuco, Minas Gerais entre outros já fazem parte da rede de referência. Para pacientes de estados que ainda não têm serviço habilitado, o SUS garante custeio de deslocamento e hospedagem para o paciente e um acompanhante.
Repercussão, desafios e expectativas
Essa incorporação é vista como um marco na história da saúde pública brasileira, pela ousadia de trazer uma terapia gênica de altíssimo custo para um sistema público.
Mas há desafios:
O SUS precisa assegurar acompanhamento clínico rigoroso e infraestrutura adequada para monitorar efeitos secundários (como alterações hepáticas e hematológicas) nos pacientes tratados. O modelo de pagamento por desempenho exige que os resultados sejam obtidos, o que implica risco financeiro para o governo caso os ganhos motores não se mantenham. A sustentabilidade desse tipo de terapia e a equidade no acesso formam debates complexos nos bastidores da saúde pública.
